ALS Tedavisinde Yeni Umut: Gen ve Hücre Temelli Yaklaşımlar

21 Haziran Dünya ALS Günü kapsamında açıklamalarda bulunan Üsküdar Üniversitesi NPİSTANBUL Hastanesi Nöroloji Uzmanı Dr. Celal Şalçini, ALS tedavisinde son yıllarda önemli ilerlemeler sağlandığını ve hastalığın seyrini yavaşlatmaya yönelik uygulamaların umut verici boyuta ulaştığını belirtti. ALS’nin tedavisinde uzun yıllar yalnızca semptom yönetimine odaklanılırken, bugün artık hastalığın ilerleyişini yavaşlatan ve moleküler düzeyde etki gösteren yöntemlerin ön planda olduğunu ifade eden Dr. Şalçini, “FDA onaylı dört farklı ilaç kullanıma sunulmuş durumda. Bunlardan bazıları yutma bozuklukları gibi özgül semptomları kontrol altına alırken, bazıları ise hücre yıkımını yavaşlatma potansiyeli taşıyor” dedi. Genetik Mutasyonlara Yönelik Tedaviler Gelişiyor Özellikle SOD1 gen mutasyonu taşıyan ALS hastaları için geliştirilen ilaçların bazı hastalarda fonksiyonel iyileşme sağladığını belirten Dr. Şalçini, bu gelişmelerin genetik bilginin tedaviye entegrasyonuyla mümkün olduğunu söyledi. Antisens oligonükleotit (ASO) ve RNA interferansı (RNAi) gibi yöntemlerle toksik protein üretimi hedefleniyor. Multidisipliner Yaklaşım Hayati Rol Oynuyor ALS gibi ilerleyici sinir sistemi hastalıklarında multidisipliner yaklaşımın kritik öneme sahip olduğunu vurgulayan Şalçini, solunum destek cihazları, yardımcı iletişim araçları ve beslenme planlamasının tedavi sürecine dahil edilmesi gerektiğini belirtti. “Hastaların yanı sıra bakım veren yakınlarının psikolojik olarak desteklenmesi, sürecin sağlıklı yönetimi için olmazsa olmaz” dedi. Yeni Nesil Yöntemler Gündemde ALS’de nöromodülasyon, kök hücre ve gen tedavileri gibi ileri uygulamaların da araştırmalarla desteklendiğini aktaran Dr. Şalçini, “TPS (Transkraniyal Pulse Stimülasyonu) ve MyoRegulator gibi cihazlar sinir sistemi aktivitesini düzenlemeyi hedefliyor. Aynı zamanda, mezenkimal kök hücre tedavileri hem bağışıklık sistemini dengelemek hem de hasarlı nöronları onarmak açısından büyük potansiyel taşıyor” ifadelerini kullandı. Rehabilitasyon Süreci Hastaların Hayatını Kolaylaştırıyor Fizyoterapi ve rehabilitasyon programlarının, ALS hastalarının yaşam kalitesini korumada anahtar rol üstlendiğini belirten Şalçini, “Günlük egzersizler kas kütlesini korumaya yardımcı olurken, spastisite ve ağrıya yönelik pasif germe, ısı terapisi ve su içi egzersizler uygulanabilir. Aynı zamanda baston, yürüteç gibi yardımcı cihazlar ve evde yapılan düzenlemeler hastanın güvenliğini artırır” dedi.