Kişiye Özel Gen Terapisiyle İlk Başarı: Nadir Hastalığı Olan Bebek Tedavi Edildi

Financial Times’ın 28 Mayıs 2025 tarihli haberine göre, ABD’nin Boston kentinde tıp dünyasında umut verici bir gelişme yaşandı. Nadir görülen genetik bir hastalıkla doğan bir bebek, sadece kendisi için geliştirilen özel bir gen terapisiyle başarılı bir şekilde tedavi edildi. Boston Üniversitesi Chobanian & Avedisian Tıp Fakültesi’nden bilim insanlarının yürüttüğü çalışmada, doğuştan karaciğerinde amonyak işleme bozukluğu bulunan bebeğe, CRISPR teknolojisine dayalı gen düzenleme tedavisi uygulandı. Tedavi, bebeğin karaciğer fonksiyonlarını stabilize ederken, sağlık durumunda gözle görülür bir iyileşme sağladı. Araştırmacılar, bu tür terapilerin özellikle hastalık erken evrede tespit edildiğinde çok daha etkili sonuç verdiğini vurguluyor. Genetik teşhis konulduktan kısa süre sonra uygulanan müdahalenin, hem semptomları hafiflettiği hem de hastalığın ilerlemesini durdurduğu belirtildi. Dünya genelinde 300 milyondan fazla insanı etkileyen nadir hastalıklar için geliştirilen bu tip bireyselleştirilmiş tedaviler, tıp dünyasında yeni bir dönemin kapılarını aralıyor. Uzmanlar, kişiye özel gen terapilerinin gelecekte daha geniş bir hasta grubuna uygulanabileceğini ve birçok genetik hastalığın tedavisinde umut ışığı olabileceğini dile getiriyor. Bu gelişme, bireyselleştirilmiş tıbbın yalnızca bir tercih değil, bir gereklilik haline geleceğinin sinyallerini veriyor.